Badania wpływu izotiocyjanianów na degradację białek w komórkach wykazały, że izotiocyjanian fenyloetylu (2-izotiocyjanianoetylobenzen) związek powstający z glukonasturcyny naturalnie występującej w roślinach kapustowatych, powoduje obniżenie poziomu zmutowanej formy huntingtyny oraz jej agregatów w hodowlach komórek ludzkich. 2-izotiocyjanianoetylobenzen (izotiocyjanian fenyloetylu) znajduje zastosowanie do wytworzenia substancji leczniczej aktywnie hamującej powstawanie agregatów białkowych w komórce, w tym agregatów zmutowanej huntingtyny zapobiegającej ich akumulacji oraz aktywującej proces ich usuwania przez komórkę.
Choroba Huntingtona (pląsawica Huntingtona) jest genetyczną, nieuleczalną chorobą neurodegeneracyjną charakteryzującą się kombinacją zaburzeń ruchowych, zdolności poznawczych oraz zachowania, prowadzącą do niepełnosprawności i przedwczesnej śmierci. Przyczyną choroby jest mutacja w genie IL-15 kodującym białko huntingtynę (HTT). Obecne leczenie choroby Huntingtona opiera się na łagodzeniu objawów, takich jak zaburzenia ruchowe, zmiany osobowości, pogorszenie się zdolności intelektualnych, zmiany w zachowaniu i nastroju (m.in. depresja, apatia, niepokój, drażliwość i inne). Izotiocyjanian fenyloetylu stanowi potencjalny lek w chorobie Huntingtona.
Wybrane informacje:
- 2-izotiocyjanianoetylobenzen posiada właściwości zmniejszające całkowity poziom zmutowanej huntingtyny w komórkach.
- izotiocyjanian fenyloetylu nie powoduje istotnych zmian żywotności komórek zdrowych.
- substancja zapobiega gromadzeniu się agregatów zmutowanej huntingtyny w komórce, co prowadzi do obniżenia ilości komórek z agregatami zmutowanej huntingtyny i znaczącego wzrostu ilości komórek wolnych od agregatów.
Opracowana technologia umożliwia zastosowanie medyczne izotiocyjanianu fenyloetylu do wytwarzania leku, którego efektem działania, poprzez aktywację procesu autofagii i zahamowanie syntezy białek, jest obniżenie całkowitej ilości zmutowanej huntingtyny w komórce oraz ilości agregatów zmutowanej huntingtyny w komórce, stanowiących główną przyczynę neurodegeneracji obserwowanej w tej chorobie. Uzyskane wyniki badań wykazały, że izotiocyjanian fenyloetylu nie powoduje istotnych zmian żywotności komórek zdrowych.
