Choroba Huntingtona (ang. Huntington’s Disease, HD) należy do grupy genetycznych chorób neurodegeneracyjnych. W krajach rozwiniętych choroba występuje z częstotliwością około 1 na 15 000 osób i stanowi poważne obciążenie ekonomiczne, ze względu na wysokie koszty opieki nad chorymi, wynoszące około 25 tys. euro za osobę rocznie. Bezpośrednią przyczyną choroby jest mutacja w genie kodującym białko huntingtynę. Zmutowana postać białka wykazuje tendencję do tworzenia agregatów białkowych w komórkach, co prowadzi do zaburzenia funkcji neuronów i postępującej neurodegeneracji niektórych obszarów mózgu, czego skutkami klinicznymi są zaburzenia koordynacji ruchowej oraz demencja. Pomimo prowadzonych badań, dotychczas nie powstała skuteczna metoda leczenia choroby Huntingtona. Istniejące terapie farmakologiczne oraz fizjoterapie służą przede wszystkim złagodzeniu objawów choroby. Opracowana technologia umożliwia zastosowanie medyczne 5,7-dihydroksy-3-(4-hydroksyfenylo)- 4H-1-benzopiran-4-onu do wytwarzania leku powodującego zmniejszenie wielkości i liczby agregatów białkowych oraz spadek całkowitej ilości zmutowanej formy huntingtyny, a w konsekwencji znaczne spowolnienie lub nawet zahamowanie postępowania choroby Huntingtona.
5,7-dihydroksy-3-(4-hydroksyfenylo)-4H-1- benzopiran-4-onu ma medyczne zastosowanie do wytwarzania leku powodującego zmniejszenie wielości i liczby agregatów białkowych. Przeprowadzone badania wykazały pozytywne działanie genisteiny w postaci wzrostu przeżywalności komórek. Opisana metoda powoduje obniżenie poziomu zmutowanej formy huntingtyny w hodowlach komórek ludzkich.
Choroba Huntingtona (ang. Huntington’s Disease, HD) należy do grupy genetycznych chorób neurodegeneracyjnych. W krajach rozwiniętych choroba występuje z częstotliwością około 1 na 15 000 osób i stanowi poważne obciążenie ekonomiczne, ze względu na wysokie koszty opieki nad chorymi, wynoszące około 25 tys. euro za osobę rocznie. Bezpośrednią przyczyną choroby jest mutacja w genie kodującym białko huntingtynę. Zmutowana postać białka wykazuje tendencję do tworzenia agregatów białkowych w komórkach, co prowadzi do zaburzenia funkcji neuronów i postępującej neurodegeneracji niektórych obszarów mózgu, czego skutkami klinicznymi są zaburzenia koordynacji ruchowej oraz demencja. Pomimo prowadzonych badań, dotychczas nie powstała skuteczna metoda leczenia choroby Huntingtona. Istniejące terapie farmakologiczne oraz fizjoterapie służą przede wszystkim złagodzeniu objawów choroby. Opracowana technologia umożliwia zastosowanie medyczne 5,7-dihydroksy-3-(4-hydroksyfenylo)- 4H-1-benzopiran-4-onu do wytwarzania leku powodującego zmniejszenie wielkości i liczby agregatów białkowych oraz spadek całkowitej ilości zmutowanej formy huntingtyny, a w konsekwencji znaczne spowolnienie lub nawet zahamowanie postępowania choroby Huntingtona.
Rynek: Choroba Huntingtona (ang. Huntington’s Disease, HD) należy do grupy genetycznych chorób neurodegeneracyjnych. W krajach rozwiniętych choroba występuje z częstotliwością około 1 na 15 000 osób i stanowi poważne obciążenie ekonomiczne, ze względu na wysokie koszty opieki nad chorymi, wynoszące około 25 tys. euro na osobę rocznie. Według raportu Drug Discovery Services Market by Process (Target Selection, Hit-to-Lead Identification, Lead Optimization), Type (Medicinal Chemistry, Biology Services, DMPK), Drug Type (Small Molecules, Biologics), Therapeutic Areas (Oncology, Neurology) – Forecast to 2022, wartość rynku leków wzrośnie w roku 2022 do kwoty 14,4 mld USD.
Technologia: Genisteina 5,7-dihydroksy-3-(4-hydroksyfenylo)- 4H-1-benzopiran-4-on czyli związek z grupy izoflawonów naturalnie występujący w roślinach w postaci wolnej (jako aglikon) lub częściej związany glikozydowo (genistyna), powoduje obniżenie poziomu zmutowanej formy huntingtyny w hodowlach komórek ludzkich. Istotą wynalazku jest zastosowanie medyczne 5,7-dihydroksy-3-(4-hydroksyfenylo)- 4H-1-benzopiran-4-onu do wytwarzania leku aktywnie hamującego wielkość i liczbę agregatów białkowych.
